El ARN mensajero (ARNm), aquel puede inducir a las células a producir proteínas terapéuticas, es muy prometedor para tratar una variedad de enfermedades. El mayor obstáculo para este enfoque hasta ahora ha sido encontrar formas seguras y eficientes de entregar moléculas de ARN a las células objetivo.
En un avance que podría conducir a nuevos tratamientos para la enfermedad pulmonar, investigadores del MIT, liderados por Daniel Anderson, han diseñado una forma inhalable de moléculas de ARN. Según los investigadores, este aerosol podría administrarse directamente a los pulmones para ayudar a tratar enfermedades como la fibrosis quística.
“Creemos que la capacidad de administrar ARNm mediante inhalación podría permitirnos tratar una variedad de diferentes enfermedades pulmonares”, señala Anderson en un comunicado.
El equipo de Anderson demostraron que podían inducir células pulmonares en ratones para producir una proteína objetivo, en este caso, una proteína bioluminiscente. Según los investigadores, si se puede lograr la misma tasa de éxito con proteínas terapéuticas, eso podría ser lo suficientemente importante como para tratar muchas enfermedades pulmonares.
El estudio, publicado en Advanced Materials, buscaba crear una forma inhalable de ARNm, que permitiera que las moléculas se administraran directamente a los pulmones. Muchos medicamentos existentes para el asma y otras enfermedades pulmonares están especialmente formulados para que puedan administrarse con un inhalador, que pulveriza partículas de medicamento en polvo, o un nebulizador, que libera un aerosol que contiene el medicamento.
Los investigadores descubrieron que 24 horas después de que los ratones inhalaran el ARNm, las células pulmonares producían la proteína bioluminiscente. La cantidad de proteína disminuyó gradualmente con el tiempo a medida que se eliminaba el ARNm. Pese a ello, los investigadores pudieron mantener niveles estables de la proteína administrando a los ratones dosis repetidas, que pueden ser necesarias si se adaptan para tratar la enfermedad pulmonar crónica.
En este estudio, el equipo de Anderson también demostró que las nanopartículas podrían liofilizarse hasta convertirse en polvo, lo que sugiere que podría ser posible administrarlas a través de un inhalador en lugar de un nebulizador, lo que podría hacer que el medicamento sea más conveniente para los pacientes.