Una terapia con células madre aprobada para ensayos clínicos con personas por primera vez en la historia promete restaurar funciones perdidas por lesiones medulares
Un cambio de paradigma en el tratamiento de las lesiones medulares podría estar más cerca que nunca, con la aprobación de la primera terapia celular regenerativa del mundo para un ensayo clínico de fase I con carácter registracional. Se trata de un avance histórico que podría curar, por primera vez, una condición considerada incurable hasta ahora. La fase I de un ensayo clínico es la primera en la que se incluyen a personas y el objetivo es probar hasta qué punto es segura.
Esta semana, tanto la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) como la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) dieron luz verde al ensayo clínico internacional que busca tratar las lesiones de la médula espinal, una afección que afecta a más de 15 millones de personas en todo el mundo. Las SCI no discriminan: pueden surgir tras accidentes de tráfico, lesiones deportivas, caídas graves o accidentes laborales. Hoy por hoy no existe una cura real; los tratamientos actuales se centran en la gestión de la lesión mediante cirugía y rehabilitación, con el objetivo de recuperar parte de la calidad de vida. Sin embargo, la mayoría de los afectados queda con parálisis o discapacidades severas permanentes.
Ahora, la empresa biotecnológica china XellSmart podría cambiar ese panorama para siempre. Su innovadora terapia celular regenerativa, basada en células madre pluripotentes inducidas alogénicas (iPSC), ha sido aprobada por ambas agencias sanitarias para iniciar un ensayo clínico. Las células madre pluripotentes son células inmaduras capaces de convertirse en cualquier tipo celular, y en este caso, buscan reemplazar neuronas dañadas o muertas a causa de la lesión medular. El objetivo no es solo reparar el daño existente, sino crear las condiciones necesarias para regenerar completamente la zona afectada y devolver la función neurológica.
«Cada año, China y Estados Unidos reportan aproximadamente 100.000 y 18.000 nuevos casos de SCI aguda o subaguda, lo que equivale a casi 10 y 2 casos nuevos cada hora, respectivamente», explicó XellSmart en un comunicado. «La mayoría de los pacientes sufre discapacidades permanentes, lo que afecta gravemente su calidad de vida. Dado que el sistema nervioso central tiene una capacidad regenerativa muy limitada, la reparación nerviosa tras una SCI sigue siendo un gran desafío».
El inicio del ensayo clínico en humanos llega tras cuatro años de investigación preclínica. Este nuevo tratamiento pretende tener una aplicación generalizada, sin necesidad de extraer células del propio paciente. En cambio, ofrece una solución «estándar», lista para usarse, adecuada para cualquier persona con una lesión medular. Si supera las fases de prueba, será relativamente fácil de fabricar y distribuir a gran escala.
Gracias a los avances en la clasificación de los tipos celulares, las células alogénicas —que provienen de un donante y no del propio paciente— presentan un bajo riesgo de rechazo. Esto es clave para garantizar que la terapia funcione en el mayor número de pacientes posible.
El ensayo se lleva a cabo en colaboración con el Tercer Hospital Afiliado de la Universidad Sun Yat-sen, en China, una institución con amplia experiencia en el tratamiento y la investigación de este tipo de lesiones complejas.
Este nuevo ensayo se suma a otros proyectos activos de XellSmart, que también está probando terapias celulares para enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Si el ensayo para SCI tiene éxito y la terapia llega al mercado, podría ofrecer una posibilidad real de recuperación funcional para personas que actualmente viven con parálisis.
De forma realista, se espera que este ensayo de fase I —que evaluará la seguridad, eficacia y dosis— se complete en el transcurso del próximo año. Si los resultados son positivos, la terapia pasaría a una fase II con un mayor número de participantes, prevista como muy pronto para 2028. En caso de éxito continuado, la terapia podría producirse en masa y estar disponible en un plazo de cinco a siete años.
“Estamos yendo más allá del cuidado: entramos en el terreno de la curación”, afirmó un portavoz de XellSmart. “Por primera vez, ofrecemos una esperanza real a millones de personas que viven con lesiones medulares”.
Fuente: XellSmart via PRNewsWire
