Un ingrediente en las gotas de ojos, prometedor contra la leucemia

Un ingrediente activo en las gotas oculares desarrollado para el tratamiento de una forma de enfermedad ocular, ha demostrado ser prometedor para tratar una forma agresiva de leucemia. Un grupo de científicos, liderados por George Vassiliou y David Bates, ha descubierto que este compuesto, que se dirige a un gen de este tipo de cáncer, podría matar las células de la leucemia sin dañar las células sanguíneas no leucémicas.

Los resultados, publicados en Nature Communications, revelan un nuevo enfoque de tratamiento para la leucemia mieloide aguda (LMA). Esta enfermedad es una forma de cáncer de la sangre que afecta a personas de todas las edades, que a menudo requieren meses de quimioterapia intensiva y admisiones prolongadas en el hospital. Se desarrolla en las células de la médula ósea desplazando a las células sanas, lo que a su vez produce infecciones y hemorragias. Un subtipo de AML, impulsado por reordenamientos en el gen MLL tiene un pronóstico particularmente malo. Los expertos saben que el gen SRPK1 es esencial para el crecimiento de la AML reordenada por MLL. Este gen está involucrado en un proceso llamado empalme de ARN, que prepara el ARN para la traducción en proteínas, incluido el crecimiento y la proliferación.

“Hemos descubierto – explica Vassiliou – que la inhibición de un gen clave con un compuesto en desarrollo para una afección ocular puede detener el crecimiento de una forma agresiva de leucemia mieloide sin dañar las células sanas. Esto es prometedor como un posible enfoque para tratar esta leucemia agresiva en humanos”.

De acuerdo con Bates, experto en el desarrollo de gotas oculares para enfermedades de la retina, “cuando el Dr. Vassiliou me dijo que SRPK1 era necesario para la supervivencia de una forma de AML, inmediatamente quise trabajar con él para averiguar si nuestros inhibidores podrían detener realmente el crecimiento de las células leucémicas. El hecho de que el compuesto funcionó de manera tan efectiva es un buen augurio para su posible desarrollo como una nueva terapia para la leucemia. Tomará algo de tiempo, pero existe una promesa real”.