Un grupo de científicos, liderados por Hye Young Lee, ha utilizado la edición genética CRISPR-Cas9 para disminuir algunos síntomas de autismo en ratones con una forma de síndrome de X frágil (FXS por sus siglas en inglés), la forma hereditaria más común del trastorno del espectro autista.
Empleando nanopartículas de oro para administrar la enzima Cas9 en el cerebro, una técnica desarrollada en la Universidad de California, Berkeley, y llamada CRISPR-Gold, el equipo de Lee pudo editar el gen de un receptor de neurotransmisores y reducir la característica de comportamiento repetitivo propio del FXS.
Debido a que los comportamientos repetitivos exagerados son características comunes en los trastornos del espectro autista, la reducción eficiente de estos comportamientos en los modelos de ratón con FXS, demuestra la posible aplicación de esta técnica a otros tipos de autismo para los cuales se conoce la causa genética.
«Aún no existen tratamientos o curas para el autismo – señala Lee –, y muchos de los ensayos clínicos de tratamientos con moléculas pequeñas dirigidos a las proteínas que causan el autismo han fallado. Este es el primer caso en el que pudimos editar un gen causal del autismo en el cerebro y mostrar el rescate de los síntomas del comportamiento”.
Si bien el trastorno del espectro autista afecta a más del 1% de todos los niños, el FXS es raro y ocurre en uno de cada 4.000 niños y en 6.000 niñas.
Los resultados se han publicado en Nature Biomedical Engineering.
Juan Scaliter
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