A pesar de que la tecnología actual nos permite detectar ciertas enfermedades relacionadas con la genética durante el desarrollo fetal de un bebé, hasta ahora no había sido posible corregir estos problemas durante el embarazo. Pero un último estudio realizado por la Universidad Carnegie Mellon y la Universidad de Yale ha dado esperanza al sector de la medicina al demostrar que en un futuro se podrán usar técnicas de edición genética CRISPR/Cas9 para tratar a los bebés en el vientre de sus madres antes de que estos hayan nacido.
Por el momento, se ha conseguido demostrar en ratones y los resultados son muy positivos, ya que es la primera vez que selogra describir un caso de edición genética en mamíferos en desarrollo dentro del vientre de la madre.
En el estudio, los investigadores se sirvieron de esta técnica para corregir un 6% de las mutaciones del gen que causa la “beta talasemia”, un problema circulatorio que reduce la producción de hemoglobina. Con solo una inyección de ácido peptidonucleico en el líquido amniótico de las hembras de ratón infectadas con esta patología, la enfermedad que podrían haber llegado a heredar las futuras crías fue totalmente eliminada. Este APN fue capaz de dar con aquellos cromosomas del ADN que causan la enfermedad, hasta el punto de reemplazarlos para que el feto naciera sano.
Ahora, la idea es poder replicar este tipo de técnicas en seres humanos para comprobar si los resultados son igual de positivos. Entre las enfermedades que podrían resultar más factible tratar están las siguientes: patologías neurodegenerativas como lade Tay Sachs o la atrofia muscular espinal, enfermedades de la sangre tales como anemia de células falciformes, talasemia y hemofilia; enfermedades musculares como la distrofia muscular, y enfermedades de las vías respiratorias y del tracto intestinal incluyendo la fibrosis quística.
Hasta que puedan practicarse este tipo de técnicas en humanos, será necesario primero realizar pruebas sobre mamíferos de mayor tamaño que los ratones. Ahora la pregunta es, ¿consideráis que es ético llevar este tipo de prácticas a cabo en pro de la mejora de la salud del futuro de la humanidad?
Alberto Pascual García
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