La enfermedad poliquística renal (PKD por sus siglas en inglés), es una dolencia genética que se caracteriza por la presencia de múltiples quistes en ambos riñones. A nivel mundial afecta a más 12 millones de personas. Pero hasta hace poco, los científicos no habían podido recrear su progresión en un laboratorio.
Ahora un equipo de científicos liderados por Benjamin Freedman, de la Universidad de Washington, ha conseguido crear y manipular mini riñones, organoides que se obtienen a partir de células madre de pacientes y en un tamaño reducido, recrean con fidelidad anatómica, las propiedades del órgano, en este caso un riñón. Al tener la misma información genética que el paciente, responderán igual a los fármacos que se le administren.
El estudio, publicado en Nature Materials, permitirá avanzar hacia una cura de esta dolencia.
“En primera instancia – afirma Freedman en un comunicado – , hemos demostrado que estos organoides podrían formar quistes propios de PKD, pero lo que es nuevo aquí es que hemos utilizado el modelo para entender algo fundamental sobre esta enfermedad. Hemos descubierto que las proteínas de policitina, que están causando la enfermedad, son sensibles a su micro-ambiente. Por lo tanto, si podemos cambiar la forma en que interactúan o lo que están experimentando en el exterior de la célula, en realidad podríamos ser capaces de cambiar el curso de la enfermedad”.
En otro artículo, próximo a publicarse en Stem Cells, Freedman y su equipo señalan cómo los podocitos, células especializadas que filtran el plasma sanguíneo para formar orina, pueden ser generados y rastreados en un ambiente de laboratorio. El desarrollo de los organoides de riñón humanos modificados genéticamente, mostró que los podocitos forman ciertas barreras de filtración, llamadas diafragmas de hendidura, tal como lo hacen en el útero. Esto podría dar al equipo una oportunidad para contrarrestar los efectos de las mutaciones genéticas congénitas que pueden causar glomerulosclerosis, otra causa común de insuficiencia renal.
“Necesitamos entender cómo funciona esta enfermedad – concluye Freedman –. De lo contrario, no tenemos ninguna esperanza de curarla. Nuestra investigación sugiere que mirar el ambiente exterior del riñón puede ser la clave para esta cura”.
Juan Scaliter
