Un equipo de científicos de las universidades de Columbia y Iowa han logrado, mediante la técnica de edición genética CRISPR, reparar la mutación genética responsable de la retinitis pigmentosa, una ceguera que provoca la degradación de la retina y que afecta a más de 1,5 millones de personas en el mundo.
Los expertos crearon células madre a partir de la piel de un paciente con esta dolencia. Debido a que estas células aún contenían la mutación, se utilizó CRISPR para reparar el defecto genético. De este modo se pudieron transformar en células sanas y trasplantarse al paciente para tratar la pérdida de visión.
“Este tipo de mutación – explicaStephen Tsang, de la Universidad de Columbia, y uno de los autores del estudio publicado en Scientific Reports – es ideal para evaluar un estudio de esta técnica ya que es responsable del 90% de las retinitis pigmentosa. Aún nos queda camino por recorrer, pero creemos que es la primera vez que se utiliza CRISPR con fines terapéuticos en una enfermedad oftalmológica y hemos demostrado que es factible”. De hecho, es la primera vez que se ha reemplazado un gen defectuoso asociado a una enfermedad de los sentidos con células madre obtenidas del propio paciente. Esto último disminuye notablemente el riesgo de rechazo por parte del receptor.
Antes de comenzar los ensayos en humanos, los investigadores quieren asegurarse de responder a cualquier tipo de dilema ético que pueda presentar esta técnica, teniendo en cuenta su capacidad para realizar cambios permanentes en células espermáticas y en óvulos. “Hay un mucho trabajo por hacer – concluye Tsang – y por ello queremos asegurarnos que solo realizamos cambios en una mutación específica y que no provocamos otro tipo de alteraciones en el genoma”.
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Juan Scaliter
