La amiloidosis Al (primaria) es una enfermedad rara que se basa en el depósito anormal de la proteína amiloide en cantidades suficientes como para deteriorar la función del órgano afectado, que puede ser el corazón, el riñón, el hígado o el sistema nervioso entre otros. Se trata de una dolencia progresiva y con pronóstico desalentador ya que los casos de remisión son muy escasos.
Se estima que entre el 10 y el 36% de las personas mayores de 80 años padecen de ella.
Ahora, especialistas de la Clínica Universidad de Navarra participan en un ensayo clínico internacional para personas que con amiloidosis. Por ahora en fase de reclutamiento de pacientes, está dirigido a personas qdiagnosticadas pero que no hayan recibido ningún tratamiento hasta la fecha.De acuerdo con el doctor Ramón Lecumberri, hematólogo de la Clínica Universidad de Navarra e investigador principal de este ensayo, “el problema de la amiloidosis es que es complicado pensar en ella porque se considera una enfermedad rara: se diagnostican diez casos nuevos cada año por millón de habitantes. El promedio de supervivencia de esta patología oscila entre seis meses y cuatro años, siendo las principales causas de muerte el fallo del órgano afectado”, afirma en un comunicado.
Si bien los tratamientos actuales impiden la formación de nuevos depósitos, el fármaco con el que se hará el ensayo “además de impedir la formación de nuevos depósitos – añade Lecumberri –, elimina los ya formados, por lo que el órgano vital afectado podría volver a funcionar correctamente. Cuando hay disfunción del corazón o el riñón y se diagnostica esta enfermedad, aunque frenes la formación de nuevos depósitos, el daño es tan importante que no siempre se traduce en una mejoría significativa. Por ello este fármaco podría suponer un gran avance”.
Aunque se ha comprobado que cerca de 30 proteínas diferentes producen amiloidisis, solo unas pocas se asocian al diagnóstico clínico. Por ello “es imprescindible identificar correctamente el tipo de proteína que se está depositando como material amiloide – concluye Lecumberri –, ya que el tratamiento difiere en función de la misma”.
Juan Scaliter
